Νέο φάρμακο δίνει ελπίδες για την αντιμετώπιση της θανατηφόρου διαταραχής του μυελού των οστών

Περίπου 3 στους 5 ασθενείς με μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο (MDS) ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία με ολουτασιδενίμπη (Rezlidhia), την οποία ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το 2022 για ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία, ανέφεραν πρόσφατα ερευνητές στο περιοδικό Blood Advances.

Επιπλέον, περίπου τα 2/3 των ασθενών που προηγουμένως χρειάζονταν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την πάθηση δεν τις χρειάζονταν πλέον, σύμφωνα με τα αποτελέσματα.

Το φάρμακο στοχεύει ένα ελαττωματικό γονίδιο για την ισοκιτρική αφυδρογονάση-1 (IDH1), μια μεταλλαγμένη πρωτεΐνη που ωθεί τα καρκινικά κύτταρα να αναπτυχθούν και να διαιρεθούν.

Περίπου το 10% των ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) έχουν μεταλλάξεις IDH1, ανέφεραν οι ερευνητές στις σημειώσεις τους.

Αλλά αυτές οι μεταλλάξεις εμφανίζονται επίσης σε περίπου 3% έως 5% των ασθενών με MDS, οδηγώντας την ερευνητική ομάδα να υποψιάζεται ότι η ολουτασιδενίμπη μπορεί επίσης να είναι αποτελεσματική στη θεραπεία αυτής της διαταραχής.

Το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο, που μερικές φορές ονομάζεται και προλευχαιμία ή υποβόσκουσα λευχαιμία, εμφανίζεται όταν τα αιμοποιητικά κύτταρα στον μυελό των οστών γίνονται ανώμαλα, σύμφωνα με την Αμερικανική Αντικαρκινική Εταιρεία.

Αυτό έχει ως αποτέλεσμα ο μυελός να μην είναι σε θέση να παράγει αρκετά υγιή νέα αιμοσφαίρια, με αποτέλεσμα αναιμία, λοιμώξεις και μη φυσιολογική αιμορραγία ή μώλωπες, αναφέρει η ACS.

Το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο συχνά εξελίσσεται σε οξεία μυελογενή λευχαιμία, επομένως οι ερευνητές αποφάσισαν να ελέγξουν την αποτελεσματικότητα της ολουτασιδενίμπης σε 22 ασθενείς με τη διαταραχή του μυελού που είχαν μεταλλάξεις IDH1. Όλοι οι ασθενείς είχαν νόσο μεσαίου έως πολύ υψηλού κινδύνου, με το 86% να διατρέχει υψηλό ή πολύ υψηλό κίνδυνο.

Περίπου το 59% των ασθενών ανταποκρίθηκαν στην ολουτασιδενίμπη, η οποία χορηγήθηκε είτε μόνη της είτε με τυπική χημειοθεραπεία για μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο, ανέφεραν οι ερευνητές.

Επιπλέον, το 62% των ατόμων που εξαρτώνται από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων και το 67% των ατόμων που εξαρτώνται από μεταγγίσεις αιμοπεταλίων δεν τις χρειάζονταν πλέον κατά τη διάρκεια της λήψης ολουτασιδενίμπης, δείχνουν τα αποτελέσματα.

Το μέσο συνολικό ποσοστό επιβίωσης ήταν πάνω από 27 μήνες σε ολόκληρη την ομάδα ασθενών, οι οποίοι είχαν μέση ηλικία 74 ετών, ανέφεραν οι ερευνητές. (Διάμεσος σημαίνει ότι οι μισοί έζησαν περισσότερο, οι μισοί για μικρότερο χρονικό διάστημα.)

Η μέση επιβίωση ήταν πάνω από 16 μήνες μεταξύ των ατόμων με ανθεκτικό στη θεραπεία μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο.

Οι ερευνητές δήλωσαν ότι αυτά είναι ισχυρά αποτελέσματα, δεδομένου ότι προηγούμενες μελέτες βρήκαν ποσοστό επιβίωσης μικρότερο από έξι μήνες για ασθενείς με ανθεκτικό στη θεραπεία μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο.

Τα αποτελέσματα συμφωνούν επίσης με εκείνα από μελέτες που εξέτασαν έναν άλλο αναστολέα IDH1 που ονομάζεται ivosidenib, σημείωσαν οι ερευνητές.

Οι ερευνητές εξετάζουν τώρα ποιοι ασθενείς με Οξεία Μυελογενή Λευχαιμία και μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο μπορεί να ανταποκριθούν στην ολουτασιδενίμπη μακροπρόθεσμα.

Φωτογραφία: iStock